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BioMarin Pharmaceuticals España anuncia un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) para el reembolso de VOXZOGO® (Vosoritida) para el tratamiento de niños con acondroplasia menores de 2 años.
Este acuerdo significa que los médicos españoles podrán iniciar antes el tratamiento de esta enfermedad. La Comisión Europea amplió la autorización de la comercialización de VOXZOGO a los niños a partir de 4 meses en noviembre de 2023. Anteriormente, la terapia estaba disponible para pacientes a partir de 2 años con cartílagos de crecimiento abiertos.
"VOXZOGO es la única terapia aprobada que aborda la causa subyacente de la acondroplasia, mejorando la tasa de crecimiento óseo endocondral en comparación con los niños no tratados1", ha comentado Giselle Ramírez, Country Manager de BioMarin en España. "Se trata de un hito importante para la comunidad de la acondroplasia, que ofrece, por primera vez a las familias de los niños más pequeños con acondroplasia, la opción de un tratamiento médico".
La ampliación de la indicación de VOXZOGO se basó en los datos y resultados del ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (111-206) en niños menores de 5 años, que mostró una mejora en la puntuación Z-Score de la estatura de aproximadamente 0,3 desviaciones estándar (SDS) en todos los grupos de edad tras un año de tratamiento1. La solicitud también incluía datos a más largo plazo del estudio de extensión en curso (111-208).
"La acondroplasia no es solo una afección de baja estatura, sino que puede causar una serie de complicaciones médicas", afirma la Dra. Ana Coral Barreda, especialista en endocrinología pediátrica del Hospital Universitario La Paz. "El Estudio sobre el Impacto de la Acondroplasia a lo largo de la vida en Europa (LIASE) reveló que más del 94 % de las personas con esta afección tenían al menos una complicación médica o quirúrgica y el 72 % se había sometido a cirugía2. Casi tres cuartas partes de las personas con acondroplasia padecerán lumbalgia crónica/neuropatía espinal compresiva con diversos grados de discapacidad y dolor, y hasta un 50-60 % de las personas con acondroplasia tendrán problemas de autoestima-ansiedad.3 Todo ello repercute en la calidad de vida.2 VOXZOGO es el primer tratamiento médico basado en las bases fisiológicas de la acondroplasia, que muestra beneficios en la tasa de crecimiento, sostenidos en el tiempo y con un perfil de seguridad manejable".
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1. VOXZOGO (Vosoritida) Resumen de las características del producto.
2. Maghnie M, et al. Estudio del impacto vitalicio de la acondroplasia en Europa (LIAISE): resultados de un estudio observacional multinacional. Orphanet J Rare Dis 2023;18(1):56.
3. Savarirayan R, et al. Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet 2020;396(10252):684-92.
