ORYZON, referente en biofarmacia, galardonada con el sello Pyme Innovadora del Ministerio de Ciencia e Innovación

Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, anuncia que ha recibido de nuevo el sello de PYME INNOVADORA por parte del Ministerio de Ciencia e Innovación, y ha sido en consecuencia inscrita en el Registro de Público de PYMES INNOVADORAS.

Mediante la concesión de esta distinción, cuyo objetivo es premiar y poner en valor las actividades de las PYMES en materia de I+D+i, el Ministerio reconoce de forma oficial el carácter innovador y pionero de los estudios y avances clínicos de Oryzon en el campo de la epigenética. Esta es la cuarta vez consecutiva que Oryzon recibe el sello de PYME INNOVADORA.

Vafidemstat es un inhibidor de LSD1 en Fase II, que ha mostrado un buen perfil de seguridad en ensayos clínicos, con más de 400 sujetos tratados, y ha mostrado ser eficaz en la reducción de la agitación y agresividad en estudios clínicos de Fase IIa en pacientes con trastorno límite de la personalidad (TLP), trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH), trastorno del espectro autista (TEA) y enfermedad de Alzheimer.

Actualmente vafidemstat está en desarrollo clínico en TLP, habiendo completado recientemente el ensayo de Fase IIb PORTICO, que ha reclutado 210 pacientes en EEUU y Europa, y en esquizofrenia, con el ensayo de Fase IIb EVOLUTION, en fase de reclutamiento de pacientes en España. La compañía presentó datos positivos y prometedores de PORTICO en objetivos secundarios que reflejaban mejoras clínicamente relevantes en la gravedad general del TLP y en la agitación/agresividad en el análisis Top Line en la JPMorgan-week en San Francisco y está en estos momentos finalizando de forma satisfactoria el análisis de todos los datos del estudio. 

En base a los prometedores resultados de eficacia y seguridad obtenidos en PORTICO, Oryzon tiene la intención de solicitar a la FDA una reunión de final de Fase II para discutir los planes para un estudio de Fase III registracional para el tratamiento del TLP. Asimismo, la compañía tiene previsto presentar los resultados finales de PORTICO en un congreso de psiquiatría durante este año.

Oryzon es también pionera en el campo de la medicina de precisión en SNC, donde planea explorar vafidemstat como posible tratamiento para ciertas enfermedades que albergan mutaciones en ciertos genes que se ha visto son susceptibles de ser tratadas con inhibidores de LSD1, como el síndrome de Kabuki.

Actualmente, Oryzon tiene en marcha un ensayo clínico (estudio FRIDA) de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Iadademstat es una pequeña molécula oral que actúa como inhibidor potente y selectivo de la enzima epigenética LSD1 (Lysine Specific Demethylase-1), siendo el compuesto más potente entre los inhibidores de LSD1 en desarrollo clínico. Se ha completado la primera cohorte del estudio FRIDA (seis pacientes), y la combinación fue segura y mostró una fuerte actividad antileucémica.

Ya se ha completado el reclutamiento de la segunda cohorte (seis pacientes) y está en curso, y la compañía espera presentar resultados preliminares de FRIDA en el próximo congreso de la Asociación Europea de Hematología, EHA-2024, el próximo mes de junio en Madrid.

Además de para el tratamiento de la LMA, Oryzon está desarrollando iadademstat para el tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP). Iadademstat será evaluado en un nuevo ensayo clínico en preparación en combinación con un inhibidor del punto de control inmunitario (ICI) en pacientes con CPCP metastásico en primera línea, que se llevará a cabo en el marco del Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) firmado con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EEUU y que estará liderado por el Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC). Iadademstat está siendo evaluado también en un ensayo clínico de Fase II colaborativo con el Fox Chase Cancer Center (FCCC) en combinación con paclitaxel en CPCP R/R a platino y tumores neuroendocrinos extrapulmonares de alto grado.