Almirall y Eloxx Pharmaceuticals firman un acuerdo exclusivo de licencia de ZKN-013 para enfermedades dermatológicas raras

Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas. ZKN-013 es un fármaco potencialmente prometedor, de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente, en otras.

Según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares, y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo hitos regulatorios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como royalties escalonados basados en cualquier posible venta global futura.

ZKN-013 ha demostrado una sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR/EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple). Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína.El fármaco también se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF) con mutaciones sin sentido que resultan en proliferación de pólipos de colon y la progresión a cáncer de colon. La PAF es una enfermedad gastrointestinal rara cuyos pacientes evolucionan a un cáncer de colon causado por mutaciones en el gen APC.

Además, ZKN-013 es la principal molécula de Eloxx con una tecnología basada en TURBO-ZM que permite desarrollar nuevos agentes moduladores del ribosomahumano, con el fin de desarrollar nuevas terapias. Los ribosomas forman la maquinaria de traducción que genera proteínas funcionales a partir de secuencias genéticas; la modulación de las subunidades del ribosoma proporciona un enfoque terapéutico para abordar una serie de enfermedades diferentes.