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2024-12-04
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GenSight Biologics, compañía biofarmacéutica enfocada en descubrir y desarrollar terapias génicas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas de la retina y trastornos del sistema nervioso central, informa que, después de cinco años de seguimiento, los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) tratados con GS010, continuaron experimentando una mejora significativa de la visión como resultado de una inyección única del tratamiento de terapia génica.
Los resultados sobre eficacia y seguridad muestran evidencia sustancial de durabilidad y son más extensos de lo que normalmente se presenta en un paquete de datos para una terapia génica. El impacto de dichos resultados en los pacientes se demuestra mediante aumentos en las autoevaluaciones en las puntuaciones de calidad de vida en el año cinco, en comparación con el valor inicial. La calidad de vida general media aumentó en una magnitud clínicamente significativa en relación con el valor inicial, impulsada por aumentos en las subpuntuaciones correspondientes a la salud mental y la capacidad para realizar actividades de forma autónoma (como la puntuación compuesta, salud mental, dificultades de rol, dependencia, actividades de proximidad y a distancia, visión general y funcionamiento social).
Los resultados de seguridad tras cinco años de la inyección intravítrea de GS010 coincidieron con los de estudios anteriores, concluyendo que la terapia génica GS010 se tolera bien: no se registraron eventos adversos graves entre los ojos tratados y no se produjeron interrupciones debidas a eventos oculares. No hubo eventos adversos graves sistémicos o interrupciones relacionadas con el tratamiento o el procedimiento del estudio.
Actualmente se está evaluando la Solicitud de Autorización de Comercialización Europea para GS010. Se espera la decisión del CHMP en Q3 2023 como resultado de una extensión otorgada por la EMA.
