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Se trata de un documento elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos, junto a Pfizer, que aborda diferentes aspectos relacionados con la Terapia Génica, un tratamiento prometedor en patologías de origen genético, ya que, con una única administración, puede restaurar el funcionamiento de células y tejidos en aquellos pacientes que presentan una enfermedad debido a una alteración genética. Dentro de las terapias avanzadas, estas son las que actualmente concentran un mayor número de ensayos clínicos y las que muestran los resultados más prometedores, ya que proporcionan un beneficio al restablecer el funcionamiento del gen o genes defectuosos.
Francina Munell, Nuria Mir, Maite Hernández y Daniel Aníbal
Para instaurar las bases que llevarán estos procedimientos médicos a nuestro SNS, un panel de expertos multidisciplinar (clínica, legal, económica, farmacéutica, gestión sanitaria, bioética, grupos de pacientes, entre otros), junto a Pfizer han elaborado el documento ‘Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud’, y presentado el día 4 de mayo en el Congreso de los Diputados. En este, los expertos parten de las particularidades de este tipo de tratamientos para hacer un recorrido por los retos y las necesidades que se plantean en nuestro sistema sanitario. Al mismo tiempo, se ofrecen distintas recomendaciones que tienen como fin favorecer el acceso a la Terapia Génica en España promoviendo, de esta manera, la calidad, equidad y sostenibilidad del sistema.
“En Pfizer trabajamos desde hace más de tres décadas buscando soluciones innovadoras que cambien la realidad de los pacientes que conviven con una enfermedad rara de origen genético. La Terapia Génica tiene el potencial de ofrecer una mejora sustancial en determinadas patologías que hasta el momento no tienen tratamiento. Impulsar el desarrollo y acceso de la Terapia Génica en nuestro sistema de salud nos parece que es clave para abrir un nuevo escenario de posibilidades para los pacientes y para la sanidad en nuestro país”, ha recalcado Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España, en la presentación del informe en rueda de prensa.
En la citada presentación participaron Nuria Mir, directora médica de enfermedades raras de Pfizer, Francina Munell, neuropediatra en el Hospital Universitario Vall d’Hebrón, Daniel Aníbal, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) y Maite Hernández, directora de comunicación de Pfizer para el Sur de Europa.
Francina Munell, señalaba que que “la llegada de la Terapia Génica supone uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas. Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales. Nuestro reto es establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial”.
De hecho, hemos podido ver en un vídeo cómo un niño afectado de una enfermedad muscular que le impedía subir escaleras, tras el tratamiento sube seis pisos él solo y sin ningún tipo de agarre ni ayuda.
Dentro de las conclusiones de este documento, los expertos han detectado un listado de retos y precisiones que abarcan desde la necesidad de buscar nuevas fórmulas innovadoras de financiación; garantizar la equidad en el acceso; incrementar la seguridad clínica y jurídica hasta el impulso de la notoriedad política y mediática de estos tratamientos, entre otros.
Con estos retos por delante, han elaborado este decálogo:
“Este documento muestra los retos y las necesidades que plantea la Terapia Génica para el SNS, pero, a su vez, realiza aportaciones relevantes para poder abordar el diseño de una estrategia en Terapia Génica en nuestro sistema de salud. Las recomendaciones recogidas en este documento tienen como objetivo final establecer un marco adecuado para el desarrollo de la Terapia Génica en España y la accesibilidad para los pacientes”, explicaba Nuria Mir.
También, Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), ha recalcado el papel de los pacientes: “Actualmente el paciente tiene un rol activo dentro del manejo de su enfermedad, formando parte de la toma de decisiones. Contar con su visión a la hora de valorar la carga de una patología y de su tratamiento es clave para una estrategia de Terapia Génica exitosa dentro de nuestro Sistema Nacional de Salud”.
En este documento ha trabajado un Consejo Asesor formado por Juan Bueren, vicepresidente de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular y director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, del CIBER de Enfermedades Raras, y del IIS Fundación Jiménez Díaz; Pablo Lapunzina, director científico del CIBER-ER, Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras y jefe del Grupo de Investigación del INGEMM-IdiPAZ; Julio Montoya, profesor en el departamento de Bioquímica y Biología Molecular y Celular de la Universidad de Zaragoza y miembro del CIBER- ER y del Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón; y Cristian Smerdou, director del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica e investigador principal del Laboratorio de Desarrollo de Vectores del CIMA de la Universidad de Navarra.
Junto a este comité de científicos también han colaborado un grupo de 20 expertos entre los que se encontraban:
En la actualidad existen alrededor de 7.000 enfermedades raras identificadas, de estas más de 70 % son de origen genético. Estas suelen aparecer durante la infancia en 2 de cada 3 casos, produciendo una gran discapacidad en la autonomía y en la calidad de vida de aquellos que la padecen y sus cuidadores, una realidad con la que conviven en nuestro país más de 3 millones de ciudadanos.
La Terapia Génica busca restaurar la función normal en las células o tejidos afectados por algún tipo de anomalía genética.
Actualmente, Pfizer cuenta con resultados en las fases iniciales de desarrollo clínico para los tratamientos de la hemofilia A y B y distrofia muscular de Duchenne, todas ellas enfermedades raras de origen genético.
