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Sanofi Genzyme ha presentado en España Cablivi (caplacizumab), el primer medicamento del mundo para el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), una enfermedad rara hematológica considerada una emergencia médica por la gravedad de sus episodios, que son potencialmente mortales.
Este fármaco es también el primero aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que se basa en la tecnología de los nanoanticuerpos,
Los episodios agudos de PTTa se consideran emergencias médicas porque, sin tratamiento, el curso natural de la patología lleva a la muerte al 90 % de los pacientes, a menudo antes de las primeras 24 horas.
El único nanoanticuerpo aprobado por la EMA Cablivi es un fármaco desarrollado por Sanofi Genzyme, que contiene el principio activo caplacizumab, un nanoanticuerpo bivalente humanizado producido en Escherichia coli mediante tecnología de ADN recombinante procedente de los camélidos. Por su mecanismo de acción, inhibe la interacción entre el factor von Willebrand y las plaquetas, impidiendo la adhesión plaquetaria mediada por los multímeros de alto peso molecular del factor von Willebrand, lo cual es característico de una PTTa. De este modo frena la microtrombosis vascular patológica, responsable de la morbi-mortalidad asociada a la PTTa.
