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Las biofarmacéutica estadounidense AbbVie y la también americana Caribou Biosciences, una destacada empresa biotecnológica de edición genómica CRISPR en fase clínica, han anunciado la firma de un acuerdo de licencia y colaboración para la investigación y el desarrollo de tratamientos con linfocitos T con receptores de antígenos quiméricos (CAR)-T.
Aunque los tratamientos alogénicos con células CAR-T “listos para usar” se han mostrado inicialmente prometedores en algunos pacientes con cáncer, la necesidad de superar el rechazo de las células CAR-T alogénicas por parte del sistema inmunitario del huésped sigue siendo un reto fundamental para su desarrollo generalizado. El uso de la plataforma de edición genómica CRISPR de Caribou para diseñar células CAR-T que resistan el ataque inmunitario del huésped posibilitaría el desarrollo de una nueva generación de tratamientos celulares “listos para usar” que beneficien a una población más amplia de pacientes.
Según el acuerdo plurianual, AbbVie utilizará las tecnologías de edición genómica y la terapia celular híbrida ARN-ADN (chRDNA) Cas12a CRISPR de nueva generación de Caribou para investigar y desarrollar dos nuevos tratamientos con células CAR-T dirigidos a dianas especificadas. AbbVie tendrá derechos exclusivos sobre las tecnologías de edición genómica y terapia celular Cas12a chRDNA de nueva generación de Caribou para las dianas seleccionadas. Caribou realizará determinadas actividades de investigación preclínica, desarrollo y fabricación para los programas de colaboración y AbbVie reembolsará a Caribou todas estas actividades orientadas a la colaboración.
AbbVie será responsable, por su parte, de todo el esfuerzo de desarrollo clínico, comercialización y fabricación. AbbVie tiene la opción de pagar por ampliar esta colaboración e incluir hasta dos tratamientos más con células CAR-T. Caribou recibirá 40 millones de dólares en un pago en efectivo inicial e inversión de capital, junto con 300 millones de dólares en futuros hitos de desarrollo, regulatorios y vinculados a la puesta en el mercado. Caribou también puede recibir pagos adicionales por hitos comerciales globales, así como regalías escalonadas.