30 años de la primera hormona humana de crecimiento recombinante

“La llegada de esta hormona de crecimiento obtenida por tecnología de ADN recombinante supuso en primer lugar la seguridad de su uso y una mayor disponibilidad del producto que, hasta entonces y debido a su escasez, estaba exclusivamente restringida a pacientes con deficiencia absoluta de hormona de crecimiento”, explica el José Ignacio Labarta-Aizpún, jefe de Servicio de Pediatría del Hospital Infantil Universitario Miguel Servet de Zaragoza.

Este especialista recuerda que gracias a esta mayor disponibilidad cambió el paradigma y se inició una época donde se observó que muchos niños respondían bien al tratamiento sin tener un déficit severo; es decir, nació el concepto de deficiencia parcial o insuficiencia de secreción de hormona de crecimiento en niños con retraso de crecimiento.

De manera paralela a esta observación, se iniciaron ensayos clínicos en los que se empezaron a estudiar los efectos de la GH en situaciones de talla baja no ligada a una deficiencia de GH, como ocurre en el síndrome de Turner, en el retraso de crecimiento en el niño con insuficiencia renal crónica, en el síndrome de Prader Willi y la talla baja en el niño nacido pequeño para su edad gestacional (PEG).

Finalmente, asegura este especialista en endocrinología infantil, la investigación en este campo permitió demostrar los efectos beneficiosos de la GH a nivel metabólico y de otros órganos. “Se comprobó que no sólo era eficaz sobre el crecimiento y la mejora del retraso de la talla, sino que como también mejoraba la densidad mineral ósea, el perfil lipídico, la composición corporal por su efecto lipolítico y mejora de la masa magra, así como la calidad de vida, se indicó su uso en adultos con deficiencia severa de GH y en niños con síndrome de Prader Willi”, apunta el Dr. Labarta-Aizpún.

“Este 30 aniversario pone de manifiesto nuestra larga trayectoria dedicada a investigar medicamentos que puedan mejorar la calidad de vida de aquellas personas que sufren una enfermedad poco frecuente”, asegura Nadia Rodríguez, directora de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer en España. “El perfil de eficacia y seguridad de Genotonorm ha permitido ampliar sus indicaciones terapéuticas y responder a necesidades médicas no cubiertas, lo que nos motiva a seguir por este camino de la mano de los profesionales sanitarios y otras instituciones médicas para lograr el beneficio del paciente”, afirma.