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Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias, ha obtenido la designación de medicamento huérfano del MIN-102 por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Este fármaco de Minoryx Therapeutics está enfocado a tratar la adrenoleucodistrofialigada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal. Actualmente no hay tratamiento farmacológico para la X-ALD. El MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial para ser usado en todos los principales fenotipos de la enfermedad.
“Es un hito importante y estamos comprometidos en hacer progresar lo más rápido posible este fármaco con el objetivo de proporcionar una opción de tratamiento farmacológico para los médicos y los pacientes de X-ALD" comenta Marc Martinell, cofundador y CEO de Minoryx Therapeutics.
En este sentido, el compuesto ha mostrado excelente eficacia en numerosos modelos preclínicos y en 2016 se han iniciado los estudios clínicos de fase 1. Durante la primera mitad de 2017, Minoryx Therapeutics planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.
