“Creando redes de esperanza” es el lema del día de las enfermedades raras

Entre las iniciativas que se pueden llevar a cabo para mejorar la calidad de vida de las personas que padecen estas enfermedades, 100% incurables, está la de la creación de una red de centros de referencia nacional y europea. Solo en España hay más de tres millones de personas que padecen alguna enfermedad poco frecuente y que en muchos casos han sufrido demoras en los diagnósticos y, por tanto, en la aplicación de un tratamiento adecuado.

Para hablar de estos centros, el día 24 de febrero Pharmamar reunió un panel de expertos que contó con la participación de Maravillas Izquierdo, subdirectora general de la Cartera Básica de Servicios del SNS y Fondo de Cohesión del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Ricardo Cubedo, médico especialista en oncología del Hospital Universitario de Puerta de Hierro de Madrid; Santiago de la Riva, miembro de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y padre de dos niños que padecen una enfermedad rara; y Sara Ortiz, jefe de Proyectos del departamento de Asuntos Regulatorios de PharmaMar.

Santiago de la Riva aseguró que el trabajo en red es fundamental para poder solucionar los problemas de acceso al diagnóstico y tratamiento, tanto que el lema de conmemoración del día de las enfermedades raras de 2016 se ha centrado en este hecho: “Creando redes de esperanza”. “La coordinación es urgente y 2016 se configura como un año clave, ya que la comisión europea lanzará una convocatoria para que los estados miembros presenten sus candidaturas a las redes europeas de referencia. Esta convocatoria tiene como objetivo establecer redes de centros de excelencia que con sus equipos compartan el conocimiento para facilitar la asistencia a los pacientes” concluyó.

Ricardo Cubedo centró su intervención en su experiencia en oncología donde los centros de referencia son útiles para asegurar el tratamiento más adecuado una vez que los pacientes son derivados, pero lo que no aseguran es una derivación temprana. Según Cubedo, salvo en Italia y en los países Escandinavos, el resto de países europeos comparten las mismas dificultades en cuanto al acceso al primer diagnóstico de sarcoma, enfermedad en la que Cubedo es especialista. “En España la impermeabilidad de las barreras administrativas que separa la asistencia sanitaria de las comunidades autónomas dificulta notablemente la derivación a centros expertos, y en algunos casos, incluso el acceso a algunos tratamientos”, subrayó.

Respecto a este asunto Maravillas Izquierdo defendió que “nuestro sistema de salud es muy garantista y todo lo establece por norma, de tal manera que la Administración general da la norma pero luego cada comunidad autónoma tiene sus competencias, aunque sin duda se trabaja con ellas al unísono”.

Sara Ortiz expuso que a pesar de que la legislación europea ha favorecido la investigación de las enfermedades raras todavía queda mucho camino por recorrer: “Es fundamental un mayor conocimiento de este tipo de enfermedades con la creación de registros de pacientes y bases de datos que permitan  el desarrollo de guías más específicas por parte de las autoridades regulatorias. Un mejor conocimiento de estas patologías facilitará el diseño y objetivos de la investigación clínica en el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos”.

Otro de los problemas de los medicamentos huérfanos es el acceso al mercado que según manifestó Ortiz está regulado por diferentes requisitos en cada uno de los estados, y aquí volvió a salir el tema de las competencias de las comunidades autónomas. “En el caso de España, el acceso al mercado debe cumplir no solo con los requerimientos de la Administración central, sino con los de las comunidades autónomas. Por ello es importante que se adopten iniciativas por parte de la Administración para disminuir las barreras de acceso al mercado” concluyó Sara Ortiz.