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Las terapias con ARN están ganando una atención significativa debido a sus ventajas sobre las terapias tradicionales con pequeñas moléculas. Estas incluyen la capacidad de diseñar vacunas tanto profilácticas como terapéuticas, la terapia génica mediante la sustitución de proteínas y la edición génica de mutaciones específicas del genoma.
Estas aplicaciones prometen abordar diversas necesidades médicas no satisfechas, desde el cáncer hasta enfermedades raras. Sin embargo, la inestabilidad inherente del ARN y su rápida degradación en condiciones fisiológicas, debido a la presencia de RNAsas en los fluidos corporales, plantean desafíos significativos. Además, el ARN no puede penetrar las membranas celulares por sí solo, lo que requiere el uso de transportadores. Para superar estas desventajas, en las últimas décadas, muchos investigadores han trabajado en la encapsulación de ARN utilizando diferentes tipos de nanosistemas. Nuestro grupo ha desarrollado una familia patentada de polímeros, los poli (beta-amino ésteres) modificados con oligopéptidos terminales, que han demostrado capacidad de completar ARN a través de interacciones electrostáticas en pequeñas partículas nanométricas. Estos permiten controlar el sitio y el tiempo de liberación del ARN para su uso directo in vivo. Este artículo describe estos polímeros como una plataforma versátil y robusta para la liberación controlada de varios tipos de ARN para satisfacer diversas necesidades médicas a través de algunos ejemplos demostrados a nivel preclínico con seguridad y eficacia.
