Entrevista con Jesús Mª Hernández e Inmaculada Pérez

¿Qué novedades se han presentado en la última Asamblea General de socios que componen HARMONY?
Jesús María Hernández Rivas: principalmente, se ha presentado el funcionamiento de la base de datos, que responde a los requerimientos de todos los miembros involucrados: agentes clave en los campos clínico, académico, de pacientes, agencias de evaluación de tecnología sanitaria, agencias reguladoras e industria farmacéutica. Se ha demostrado cómo la plataforma es capaz de realizar la ingesta, estandarización y tratamiento de los datos, utilizando algoritmos para convertir los datos anónimos en información accesible a los especialistas. De este modo, se podrán tomar decisiones para aplicar tratamientos personalizados, lo que se conoce como medicina de precisión basada en evidencia.
Además, hemos comunicado que ya se ha volcado la primera remesa de datos procedente de uno de los socios (la política de anonimización de HARMONY no permite dar a conocer al donante), que ha aportado información clínica, genética y molecular de más de 1.400 personas con leucemia mieloide aguda. Los resultados de los análisis genéticos, realizados sobre unos 100 genes de pacientes afectados, permitirán determinar las mutaciones causantes de la enfermedad en cada uno de ellos. El objetivo es, progresivamente, ir recogiendo más datos anonimizados y tratarlos para obtener pruebas. Como mínimo, se espera trabajar con 70.000 datos de pacientes europeos con neoplasias hematológicas.

¿Cuál es la participación de la industria farmacéutica en este proyecto?
J. M. H.: HARMONY es una de las mayores iniciativas público-privadas de Europa, dado que cuenta con 53 socios de 11 países europeos, de los cuales 8 forman parte de la Federación Europea de Industrias Farmacéuticas y Asociaciones (EPFIA, por sus siglas en inglés). La industria Farmacéutica es la primera interesada en que se puedan desarrollar nuevos fármacos con garantías, pero sin caer en excesos que puedan demorar los tiempos de puesta en el mercado.
Por otro lado, HARMONY es un proyecto dentro del programa Big Data for Better Outcomes -que, a su vez, está dentro de la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI)- y que persigue, entre otras cosas, aprovechar el potencial que ofrecen las grandes cantidades de información (big data) que se generan en el sector sanitario. Farmaindustria es socio en este programa europeo, en el que participa junto a compañías farmacéuticas, asociaciones de pacientes e instituciones públicas.

¿Cómo influye el big data en el desarrollo de fármacos para tratamientos personalizados?
Inmaculada Pérez Garro: gracias al enorme volumen de información que recopila, el big data es una herramienta tecnológica que permite evaluar estados de salud, correlacionar datos, conectar todas las fuentes de datos generados en el ámbito sanitario y reclutar pacientes para ensayos clínicos. A la vez, facilita la elaboración de predicciones y diagnósticos basados en la evidencia. Por otro lado, aparte de hacer posible el manejo de ingentes cantidades de datos, este tipo de innovaciones tecnológicas nos permite garantizar la privacidad de los pacientes como no había sido posible hacer hasta hace poco.
Gracias a plataformas tecnológicas como la desarrollada por GMV en el marco de la Alianza HARMONY y a la aplicación de la tecnología big data, contamos con las herramientas necesarias para unificar resultados de numerosas fuentes provenientes de varios países europeos: datos de hospitales, grupos cooperativos, ensayos de la industria farmacéutica, asociaciones de pacientes, etc. De esta manera, podremos disponer de la masa crítica que requieren los ensayos para llegar a conclusiones clínicas.
En los últimos años se han acumulado multitud de datos en salud, tanto de los pacientes como de los sistemas sanitarios, y se espera que la velocidad a la que se producen incremente en los próximos años. Si estos datos se vinculan y gestionan de manera adecuada, se conseguirá facilitar la investigación y el desarrollo de terapias más efectivas y personalizadas para los pacientes. En pocas palabras, los grandes conjuntos de datos tienen el potencial de poder hacer frente a los retos que existen en la sanidad y transformar la asistencia sanitaria por completo para todas las partes involucradas, lo que mejorará en última instancia la calidad asistencial al paciente.
Gracias al gran volumen de datos que albergará, HARMONY podrá hacer frente a otro de los retos que existen actualmente en el área de la medicina personalizada: cada vez resulta más difícil demostrar la ratio entre riesgo y beneficio de los tratamientos específicos, así como registrar nuevos compuestos. Una de las barreras que existen para los medicamentos destinados a pequeñas cohortes de pacientes es el requisito de crear un conjunto de criterios relativos a los resultados, lo que supone retrasos en los procesos y un mayor coste, y se traduce en falta de rentabilidad. Recolectar y analizar grandes cohortes de pacientes con hemopatías malignas procedentes de toda Europa supone una oportunidad sin precedentes para demostrar que la proporción riesgo-beneficio de estos tratamientos resulta favorable. También permitirá definir estrategias de tratamiento prometedoras de forma más rápida y predecir los efectos adversos que podrían ir asociados a estas estrategias. De este modo, cada vez podremos acercarnos más a cubrir las necesidades de todas las partes involucradas en los sistemas sanitarios europeos, en este caso en el área de las hemopatías malignas.

A nivel regulatorio ¿con qué trabas se encuentra el proyecto HARMONY?
I. P.: un ejemplo concreto que se ha solventado en el primer año y medio del proyecto ha sido lograr que HARMONY cumpliera con todos los requerimientos del Reglamento Europeo de Protección de Datos, así como de las transposiciones en cada país miembro (ej. español La Ley Orgánica de Protección de Datos). Dado que la gestión de datos sanitarios a nivel europeo no tiene muchos precedentes, el establecimiento de un sistema de anonimización y protección de datos ha constituido un ejercicio exhaustivo, en el que han participado especialistas de todos los ámbitos.
Para dar solución a este y otro tipo de problemas, el proyecto reúne a los agentes clave en los campos clínico, académico, de pacientes, HTA (evaluación de la tecnología sanitaria), regulatorio, económico, ético y farmacéutico. Todos ellos trabajan a una, teniendo en cuenta la casuística de cada miembro y llegando a consensos salvando las “trabas”.